In diesem Projekt werden Künstliche Intelligenz (KI)-Modelle entwickelt und validiert, um Medikamente für Kinder mit seltenen genetischen Krankheiten zu erforschen. Oftmals erhalten seltene Erkrankungen nicht genug Aufmerksamkeit bei der Medikamentenentwicklung, da die Kosten hoch sind und das Risiko für Pharmaunternehmen abschreckend ist. Dank KI-Algorithmen können Entwicklungszeiten verkürzt und Kosten gesenkt werden. Mit über 7.000 seltene Krankheiten, von denen 80 % genetisch bedingt und im Kindesalter auftreten, ist der medizinische Bedarf sehr hoch. Bei 67 % dieser Patienten liegt die Ursache in mutationsbedingten Proteinfehlbildungen.

Der Forschungsansatz konzentriert sich darauf, diese Fehlbildungen zu korrigieren, indem kleine Moleküle an die betroffenen Proteine gebunden werden, um ihre Funktion wiederherzustellen. Dabei arbeiten die Forschungsgruppen von Professor Bonn und Professor Gersting an der Entwicklung innovativer KI-Modelle, die dazu dienen, potenzielle Medikamentenkandidaten vorherzusagen. Diese Modelle nutzen ähnliche Technologien wie ChatGPT und zeichnen sich durch hohe Genauigkeit bei ihren Vorhersagen aus. Die Wirksamkeit der Medikamentenkandidaten wird im Kinder-UKE-Labor überprüft.