Evaluation der kognitiven Funktionen Bei SMA Typ 1 Patienten am Kinder-UKE

Das Kinder-UKE gilt als weltweit führend in der SMA-Behandlung von Kindern. SMA (Spinale Muskelatrophie) ist eine angeborene Erkrankung, bei der alle Muskelfunktionen im Laufe der Zeit schwächer werden. Die häufigste und zugleich schwerwiegendste Form der Erkrankung ist die SMA Typ 1, die im Säuglingsalter beginnt und bei der keine so genannten „motorischen Meilensteine“ erreicht werden. Unbehandelt kommt es um das 2. Lebensjahr zur Notwendigkeit einer dauerhaften Beatmung oder auch zum frühzeitigen Tod.

Dank einer aufwendigen medikamentenbasierten Therapie gelingt es am Kinder-UKE seit einigen Jahren, dass sich die betroffenen Kinder motorisch deutlich besser und lebensverlängernd entwickeln. Ergänzend werden nun mit Hilfe einer von Hamburg macht Kinder gesund finanzierten Studie die kognitiven Funktionen dieser medikamentös behandelten Kinder wissenschaftlich untersucht. Die Erkenntnisse aus dieser Studie sollen dazu dienen, Eltern besser beraten und die Kinder ggf. gezielter unterstützen zu können.