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Pilotstudie zur Therapie bei MCAD Mangel

Bei dieser häufigen Fettstoffwechselstörung, die meist zu schweren Behinderungen oder gar zum Tod führt, soll zunächst in einer Pilotstudie herausgefunden werden, ob den betroffenen Kindern durch den Einsatz eines bestimmten Medikaments (Vitamin B2) geholfen werden kann. Nach einem erwarteten positiven Verlauf ist dann eine größere Zulassungsstudie erforderlich, bevor das Medikament zur Behandlung genehmigt werden kann.

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