Die Erkrankung SMA führt zu schwerer Muskelschwäche, Einschränkung der Atemfunktion und – unbehandelt – zu einem frühen Tod. Seit 2017 steht ein Medikament zur Verfügung, das den Krankheitsverlauf mildern und die Lebenserwartung erhöhen soll. Die Verabreichung ist jedoch extrem teuer und erfordert mehrtägige, wiederholte Krankenhausaufenthalte. Bei der Überprüfung der Wirksamkeit des Medikaments wurde bisher die Lebensqualität der betroffenen Kinder nicht erfasst. Dies geschieht nunmehr am Kinder-UKE, einem der größten Behandlungszentren, mittels validierter Scores. Die Ergebnisse werden künftig Eltern und Ärzten helfen, die optimale Therapieentscheidung treffen zu können.